デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「DS-5141」
第一三共株式会社(以下「第一三共」)は4月24日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「DS-5141」が、先駆け審査指定制度の対象品目に指定されたと発表した。
DS-5141は、株式会社産業革新機構と三菱UFJキャピタル株式会社の運用するファンドと、第一三共との共同投資により設立された、株式会社Orphan Disease Treatment Instituteとの共同開発による薬剤。
デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、筋の膜構造を作る上で重要な働きをするジストロフィンタンパク質が産生されない遺伝性希少疾患で、筋ジストロフィーの中で最も高い頻度で発症する疾患。
民族差はなく、男児出生において約3,500人に1人の割合で発症。同疾患の治癒に向けた治療法は現時点ではなく、治療法は極めて限られている。
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬として期待
DS-5141の有効成分は、第一三共独自の修飾核酸であるENA(R)オリゴヌクレオチド。
同剤は、ジストロフィン遺伝子からメッセンジャーRNAが作られる過程において、不完全ではあるが機能が保持されたジストロフィンタンパク質を産生し、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療が期待できる核酸医薬品である。現在は、国内で第1/2相臨床試験を実施している。
(画像は第一三共株式会社ホームページより)

第一三共株式会社 ニュースリリース
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