2025年05月12日(月)

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理研、NGLY1欠損症の治療標的候補を発見

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理研、NGLY1欠損症の治療標的候補を発見

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理研、NGLY1欠損症の治療標的候補を発見

　2017年4月26日 22:00　

有力な治療薬候補物質につながる発見

理化学研究所（以下「理研」）は、4月22日、NGLY1欠損症の治療標的候補を発見したと発表した。

この発見を行ったのは、理研グローバル研究クラスタ糖鎖代謝学研究チームの鈴木匡チームリーダーらによって構成された共同研究グループ。NGLY1欠損症の治療薬開発にあたり、有力な候補物質につながる発見だという。

有効な治療法は、未だ見つかっていない

ヒトの細胞質には、タンパク質の品質管理に関与するN型糖鎖脱離酵素であるNGLY1タンパク質が、広く存在する。NGLY1欠損症は、このNGLY1タンパク質の遺伝子変異が原因となる遺伝子疾患であり、最近発見された。

NGLY1欠損症の症状は、発育不全・四肢の筋力低下・不随意運動・てんかん・脳波異常・肝機能障害を伴い、全身的に重篤な形で発現する。有効な治療法は、未だ見つかっていない。

NGLY1-KOマウスの致死性が回避

共同研究グループは今回の研究にあたり、NGLY1遺伝子を欠損したマウス（NGLY1-KOマウス）を作成し、その解析を実施。別の遺伝子であるEngase遺伝子をさらに欠損させることによって、NGLY1-KOマウスの致死性が回避されることを発見した。

同グループはこの成果から、Engaseの働きを阻害する物質が、NGLY1欠損症治療薬の有力候補となる可能性が期待できるとしている。

（画像はプレスリリースより）