開発中のハンター症候群治療酵素製剤、効果に期待できると発表

JCRファーマ株式会社（以下、JCRファーマ）は12月13日、血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤JR-141（以下、JR-141）の第1、第2相臨床試験の速報結果を発表した。

ハンター症候群は、ムコ多糖症の1種で、体内のムコ多糖を分解するライソゾーム酵素が欠損するため、ムコ多糖が蓄積、骨格変形、低身長などの症状が現れる遺伝性の疾患。厚生労働省から、難病疾患にも指定されている。

JCRファーマは、同社が開発を進めている血液脳関門通過技術｢J-Brain Cargo(R)｣を適応したJR-141の臨床試験を2017年3月から開始。2017年10月には、同じムコ多糖症の1つ、ハーラー症候群を対象とした治療酵素製剤の開発にも着手している。

今回の試験では、ハンター症候群の患者にJRｰ141を静脈内投与し、その安全性と体内での薬物動態、また、有効性の評価を行っていた。

その結果、4週間の投与により、中枢神経系症状のマーカーである脳脊髄液中のヘパラン硫酸が全症例で減少。これまで酵素補充療法では改善しないと言われていたが、JR-141には、中枢神経系症状への治療効果があると期待できるとしている。

JCRファーマは、この速報結果を受け、2018年中に、第2、第3相臨床試験を開始する予定。

(画像はJCRファーマ株式会社HPより)




JCRファーマ株式会社　ニュース
http://v4.eir-parts.net/