京大、ダウン症の出生前治療を可能にする新規化合物「アルジャーノン」を発見

京都大学は、9月5日、ダウン症の出生前治療を可能にする新規化合物「アルジャーノン」を発見したと発表した。

この成果は、同大医学研究科・小林亜希子助教、萩原正敏教授らの研究グループによるもの。ダウン症のみならず、アルツハイマー病やパーキンソン病、ハンチントン病といった疾患への適用も期待できる成果だという。

ダウン症は、体細胞の21番染色体が1本多くあることにより、過剰な遺伝子の働きが生じる疾患。約1000人に1人の確率で発生する疾患であり、最も多い染色体異常とされる。現在は、出生前診断が可能となっているが、根本的な治療法は未だ存在しない。

同研究グループは今回、ダウン症において低下している神経幹細胞の増殖を促進する化合物を探索し、候補化合物として「アルジャーノン（altered generation of neuron）」を取得した。「アルジャーノン」は、ダウン症で過剰に発現する遺伝子の一つである「DYRK1A」を、抑制する活性を持つ。ダウン症iPS細胞に「アルジャーノン」を加えると、神経幹細胞が正常に増えるようになったという。

同研究グループはまた、「アルジャーノン」をマウスに投与し、神経幹細胞の増殖が促されることを確認。妊娠マウスにも投与し、ダウン症マウス仔の大脳皮質の形成異常および低下した学習行動が改善されることを確認している。

今回の成果について同研究グループは、神経新生が関与していることが示唆されている疾患や、神経細胞が脱落する神経変性疾患などについても、「アルジャーノン」の適用が期待できるとしている。

（画像はプレスリリースより）




ダウン症の出生前治療を可能にする新規化合物 ダウン症iPS神経幹細胞の増殖を促進 - 京都大学
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