スイス・ノバルティス社、眼科遺伝子治療「voretigene neparvovec」ライセンス取得

ノバルティス ファーマ株式会社は、2018年2月2日、スイス・ノバルティス社が眼科疾患に対する遺伝子治療「voretigene neparvovec」について、米国外におけるライセンスを独占的に取得したと発表した。

この発表は、ノバルティス社が同年1月24日に発表したプレスリリースを翻訳したもの。「voretigene neparvovec」は、スパーク・セラピューティクスが開発中の治療法。

「voretigene neparvovec」は、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを用いた眼科の遺伝子治療。米国では、両アレル性RPE65変異を伴う網膜ジストロフィー患者の治療に適応されている。

RPE65遺伝子の変異は、RPE65イソメロヒドロラーゼ活性を減少または消失させ、視覚サイクル遮断により視覚障害を招く。「voretigene neparvovec」を網膜下腔内に注入すると、正常ヒトRPE65蛋白質をコードするcDNAが、一部の網膜色素上皮細胞に形質導入される。この作用により同治療は、視覚サイクルが回復させる可能性があるとされる。

ノバルティス社は、網膜疾患・緑内障・ドライアイなど眼障害に対する治療薬を提供しており、眼科領域のリーディングカンパニー。2016年には、世界で約2億人の患者が同社の眼科製品で治療を受けたという。

同社は今回の「voretigene neparvovec」ライセンス取得について、承認までに医師と協働し、専門医療機関での診断と治療を促進する新たなアプローチの確立を目指すとしている。

（画像はノバルティス ファーマの公式ホームページより）




ノバルティス、眼科疾患に対する遺伝子治療の米国外におけるライセンスに取得 - ノバルティス ファーマ株式会社
https://www.novartis.co.jp/news/