ムコ多糖症2型の中枢神経症状に対する新規治療法の開発、医師主導治験として開始

国立成育医療研究センターと大阪市立大学附属病院は、10月7日、酵素製剤「Idursulfase-β」の医師主導治験を開始したと発表した。

「Idursulfase-β」は、韓国の製薬企業Green Cross Corporationが開発した酵素製剤。同治験は、同剤の脳室内投与によるムコ多糖症2型の中枢神経症状への新規治療法開発として行われる。

ムコ多糖症2型は、全身の臓器に過剰なムコ多糖が沈着し、関節拘縮・心臓弁膜症・閉塞性呼吸障害などを呈する遺伝性の疾患。症状は加齢とともに重篤化するが、生下時に症状は認められない。推定患者数は、全国で200人とされている。

同疾患の治療は、欠損酵素の製剤を週1回静脈内へ投与する「酵素補充療法」が標準的なものとなっている。しかしこういった既存の手法では、脳全体へ酵素を供給することはできない。同疾患の約7割に認められる神経学的退行や知的障害への効果は期待できなかった。

国立成育医療研究センターと大阪市立大学附属病院は、欠損酵素を脳室内に投与することでムコ多糖症における中枢神経症状の進行抑制を図る医師主導治験を、約3年前から計画。今回開始されたムコ多糖症2型患者に対する酵素製剤の脳室内投与は、世界初の試みとなる。

この新規治療法が成功すると、同疾患による中枢神経症状が回避でき、患者や家族にとって大きな福音となると、両者はしている。




酵素製剤の脳室内投与によるムコ多糖症2型の中枢神経症状に対する 新規治療法の開発が医師主導治験として開始 - 国立成育医療研究センター
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