NGLY1欠損症治療の創薬研究プロジェクト
武田薬品工業株式会社は2017年3月31日のニュースリリースで、京都大学iPS細胞研究所(CiRA)及び国立研究開発法人理化学研究所と、糖タンパク質の糖鎖脱離酵素「N-グリカナーゼ」をコードするNGLY1の欠損症の治療を目指した創薬研究について、共同研究契約を締結したと発表した。
この共同研究は、2015年4月にCiRAと武田薬品が発表したTakeda-CiRA Joint Program for iPS Cell Applications(T-CiRA)という共同研究プログラムのプロジェクトのひとつとして位置づけ、NGLY1を発見した理研の鈴木匡チームリーダーが研究の責任者としてプロジェクトをリードしていく。
治療法開発を迅速に推進
NGLY1欠損症はNGLY1遺伝子の変異が原因で発症し、成長の遅れ、発育不全、運動障害、てんかん、涙が出にくいなどの症状が現れる遺伝性の希少疾患で、今回の選択は、T-CiRAの方針である「アンメットメディカルニーズが高い疾患に革新的な治療方法を提供する」に沿ったものとなる。
理研の鈴木匡チームリーダーが研究責任者となるこのプロジェクトでは、理研で進めてきた基礎研究、CiRA所長の山中伸弥教授のグループが開発したiPS細胞技術及び武田薬品が有する創薬基盤が連携して研究を加速させることで、未確立のNGLY1欠損症に対する治療法を開発していく。
(画像は武田薬品工業株式会社のサイトより)

武田薬品工業株式会社ニュースリリース
http://www.takeda.co.jp/news/2017/20170331_7738.html武田薬品工業株式会社
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