フォン・ヴィレブランド病に対する初の遺伝子組換え型治療薬、米国FDAに承認申請

2014年12月22日、バクスターインターナショナルインクは、米国食品医薬品局（FDA）に遺伝子組み換え型フォン・ヴィレブランド病治療薬「BAX111」についての生物製剤承認申請（BLA）を申請したことを明らかにした。

「BAX111」はフォン・ヴィレブランド病（von Willebrand）の治療薬として臨床開発された、最初の高純度遺伝子組換え型フォン・ヴィレブランド因子だ。

現在までに欧州委員会、米国食品医薬品局、日本の厚生労働省により希少疾病用医薬品の指定を受けている。今回の申請が承認されれば、同病に対する初めての遺伝子組換え型補充療法薬となる。

同剤の安全性、有効性、薬物動態を評価した多施設共同、非盲検、第3相臨床試験では、出血症状に対して治療効果が得られた患者数で定義される主要有効性評価項目を満たした。この結果に基づいて同社は今回の申請を行ったという。

フォン・ヴィレブランド病は止血に障害が生じる常染色体遺伝性疾患でフォン・ヴィレブランド因子の欠乏および、または機能障害と関連している。

最も広く認められる遺伝性の出血性疾患でもあり、日本ではおよそ1,000名の患者がいるとの報告もある。




バクスター株式会社 ニュースリリース
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