2025年05月19日(月)

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日本新薬のデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤、「先駆け審査指定制度」指定

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日本新薬のデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤、「先駆け審査指定制度」指定

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日本新薬のデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤、「先駆け審査指定制度」指定

　2015年10月29日 16:00　

開発中の核酸医薬品「NS-065／NCNP-01」

日本新薬株式会社は、10月27日、同社が開発中の核酸医薬品「NS-065／NCNP-01」が、厚生労働省より「先駆け審査指定制度」の対象品目に指定されたと発表した。

「先駆け審査指定制度」は、世界最先端の治療薬を早期に提供すべく、一定の要件を満たす画期的な新薬などを指定する制度。同薬は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤。

有効な治療薬は現在存在しない疾患

デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、男児に特有の遺伝性筋疾患。

同疾患では、ジストロフィンと呼ばれる筋肉の細胞の骨組みを作るタンパク（ジストロフィンタンパク）の遺伝子に変異が起こるため、正常なタンパク質が作れなくなり、筋肉が破壊される。やがて死に至る重篤な疾患と言われているが、現在世界において有効な治療薬は存在しない。

日本での開発を促進する制度

「先駆け審査指定制度」は、有効な治療法がなく命に関わる疾患に対して、革新的医薬品・医療機器・再生医療品などを世界に先駆け早期に実用化すべく、日本での開発を促進する制度。

指定要件としては、新作用機序の画期性、対象疾患の重篤性、極めて高い有効性、世界に先駆けて日本で早期開発・申請する意思が挙げられる。