日本初のゴーシェ病経口治療薬「サデルガ」、発売

ジェンザイム・ジャパン株式会社は、9月1日、ゴーシェ病経口治療薬「サデルガカプセル100mg」(以下「サデルガ」)を発売した。

同社は、サノフィ・グループに属する製薬企業。同薬は、グルコシルセラミド合成酵素阻害薬であり、ゴーシェ病に対する日本初の経口治療薬にあたる。

ゴーシェ病は、肝脾腫・貧血・出血傾向・進行性の骨疾患など重篤な全身性の症状を引き起こす、先天性脂質代謝異常症。糖脂質を分解するライソゾームの酵素が生まれつき少ないため、糖脂質が体内の細胞に蓄積されることで、症状を誘発する。患者数は、世界でも1万人に満たないという。

「サデルガ」は、ゴーシェ病に対する日本で初めての経口治療薬。効能・効果はゴーシェ病が引き起こす諸症状の改善であり、この新薬は日本のゴーシェ病患者に新たな治療選択肢を提供すると共に、QOL向上にも貢献すると、同社は期待している。

日本において「サデルガ」は、2014年6月に製造販売承認申請が行われ、厚生労働省からの製造販売承認は今年3月26日に取得。米国・欧州では2013年9月に承認申請が行われ、米国では2014年8月、欧州では2015年1月に、それぞれ承認を取得している。

ジェンザイム社は同薬の提供により、日本の患者や家族、そして医療関係者へ更なる貢献を行うとしている。




ゴーシェ病に対する日本で初めての経口治療薬「サデルガカプセル100mg」新発売 - ジェンザイム・ジャパン株式会社
http://www.genzyme.co.jp/corp/news/Japan_news/