先天性第XIII因子欠乏症の初の遺伝子組換え製剤　ノボサーティーンを発売

ノボ　ノルディスク　ファーマ株式会社は、2015年8月24日、希少疾病用医薬品「ノボサーティーン静注用　2500(以下ノボサーティーン)」を8月27日に発売することを発表した。

ノボサーティーンは、2015年3月26日に「先天性血液凝固第XIII因子　A　サブユニット欠乏患者における出血傾向の抑制」の適応症で承認された遺伝子組換え血液凝固第XIII（13）因子製剤。一般名をカトリデカコグ（遺伝子組換え）という。

先天性第XIII因子欠乏症とは、治療を受けないと生死のリスクにさらされる可能性をもつ希少な出血性疾患で、中枢神経系の出血も含まれる。

血液凝固を安定させる働きをするタンパク質の第XIII因子、この因子を欠いていると血液凝固が不安定となる。患者数は全世界に推定1,000人、日本国内では100人未満とされる。

予防をしていない場合、患者の約30％が頭蓋内出血を発症するとされ、重篤な出血に至るケースもある。

ノボサーティーンはこの適応症に対して用法・用量の定期補充を承認されており、4週間間隔での同製剤の補充により出血を予防できる。

また、同剤は初の遺伝子組換えの第XIII因子製剤で、ヒトや動物に由来した原材料は未使用のため、ウイルスやプリオン伝播を回避するものとなっている。

（画像はプレスリリースより）




ノボ　ノルディスク　ファーマ株式会社　プレスリリース
http://www.novonordisk.co.jp/