アレクシオンの低ホスファターゼ症治療薬、NDAの承認をうける

アレクシオン・ファーマスーティカルズ（以下、アレクシオン）は、厚生労働省が、低ホスファターゼ症(HPP)を適応として、ストレンジック(R)(アスホターゼ アルファ)の使用に関する新薬承認申請(NDA)を承認したことを発表した。

同剤は、HPPの治療薬として承認されたのは日本が最初となる。HPPは、組織非特異型アルカリホスファターゼ(TNSALP)と呼ばれる酵素の遺伝子コードの変異が原因で発症し、複数の身体器官に深刻な影響をもたらす遺伝性、進行性、および代謝性の超希少疾患であり、消耗性または致死的な合併症を引き起こす。

特徴として、骨石灰化不全があげられ、骨の変形等の骨格異常のほか、重篤な筋力低下、けいれん発作、疼痛、および呼吸不全などの全身性合併症が生じる。また、乳児では早期死亡に至ることもある。

ストレンジック(R)(アスホターゼ アルファ)は、HPPの根本的な原因であるアルカリホスファターゼ(ALP)の欠損を解消するために開発された、骨を標的としたファースト・イン・クラスの酵素補充療法。

同剤による治療は、欠乏したALPの補充を通じて酵素基質濃度上昇と骨の石灰化障害を改善することで、重篤な骨格および全身性の重篤な病態と早期死亡を予防することを狙いとしている。

そして、同剤は、米国食品医薬品局(FDA)や欧州医薬品庁(EMA)、日本の厚生労働省から希少疾病用医薬品指定を取得済みである。また、FDAに対しては、優先審査対象として受理され、欧州においても販売承認申請が提出されており、現在、審査中だ。




アレクシオンファーマ　ニュースリリース
http://alexionpharma.jp/press_release/