難病指定の軟骨無形成症
株式会社リボミックは、2016年3月2日、国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)の創薬支援推進事業(希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業)に同社が申請した「抗 FGF2 アプタマー(以下、アプタマー)を用いた軟骨無形成症治療薬の開発」が採択されたと発表した。
厚生労働省の難病に指定されている軟骨無形成症は、軟骨の形成不全で低身長(四肢短縮型低身長症)となる疾患で、根本的な治療法はない。
その原因は、軟骨の成長を抑制する働きをもつ線維芽細胞成長因子の受容体(FGFR3)が、遺伝子の変異で異常に活性化したもの。国内の患者数は約6,000人と推定されている。
採択事業での計画
FGF2(線維芽細胞増殖因子2)の働きを阻害するRNAアプタマーのRBM007は、細胞や動物による評価試験で、骨の疾患に予防・治療効果があることが実証されている。同社は、FGFR3の異常な活性化を阻害するこのアプタマーの機序を用いた新薬開発を目指している。
採択事業の2016年度~2018年度の3年間に、前臨床試験に向けた薬剤のGLP合成や動物薬理試験、安全性試験、臨床試験で使用する薬剤のGMP合成を行う予定である。

株式会社リボミック プレスリリース
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