2025年07月27日(日)

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東大、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症によるかゆみに有効な薬剤を発見

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東大、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症によるかゆみに有効な薬剤を発見

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東大、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症によるかゆみに有効な薬剤を発見

　2014年7月19日 05:00　

世界初の薬剤発見

東京大学大学院薬学系研究科などの研究者からなる研究グループは、うまれつきの肝臓の病気である「進行性家族性肝内胆汁うっ滞症」を原因とするかゆみに有効な薬剤を世界で初めて発見したと、2014年7月15日に発表しました。

進行性家族性肝内胆汁うっ滞症とは

進行性家族性肝内胆汁うっ滞症は患者数が極めて少ない希少疾患の1つで、治療を施さないと成人前には肝不全となり死に至る難病の一つです。進行性家族性肝内胆汁うっ滞症の原因は遺伝子変異が原因であるとされ、患者は肝臓機能の低下によって強いかゆみを覚え、物事に集中することができない、夜深い睡眠をとることができないなど、日常生活に大きな困難を伴います。

本研究グループは尿素サイクル異常症の治療薬として用いられているフェニルブチレートに、この病気を原因としたかゆみを改善させる効果があることを世界で初めて発見しました。この効果については、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症に限らず、他の肝臓の病気を原因とするかゆみに対しても有効であることも判明。このことで、著しい生活の質の低下に悩んでいた患者およびその家族にとって大いに貢献することが期待されます。