ADA欠損症治療剤「EZN-2279」の開発
2014年6月26日、帝人株式会社はADA欠損症治療剤「EZN-2279」の日本における独占的開発・販売契約を締結したと発表した。これにより、グループ会社である帝人ファーマ株式会社が本剤の開発を推進する。
契約を締結したのは「EZN-2279」を創製したイギリスの製薬メーカー、シグマ・タウ・ファルマ社。同剤は欧米で既に使用されており、日本においても厚生労働省による「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」にて医療上の必要性が高い薬剤と認定された。今回の契約締結はそれに伴う開発企業の募集に応じたものだ。
(画像は帝人ファーマ ホームページより)
承認されれば日本初のADA酵素補充療法用薬剤
ADA欠損症は20~100万人に1人が発症するとされている難病で、患者はアデノシンデアミナーゼという酵素を産生できなくなるため血液中のリンパ球が減少し、感染症を発症しやすくなる。
現在、国内における治療法は造血幹細胞移植または遺伝子治療となっているが、酵素補充療法用薬剤である同剤が開発・承認されれば「酵素補充療法」も可能となる。

希少疾病に対する新たな治療選択肢として期待 「ADA欠損症治療剤の独占開発・販売契約を締結」
http://www.teijin-pharma.co.jp/