レクメド、国内初承認のホモシスチン尿症治療剤「サイスタダン原末」発売

株式会社レクメドは、ホモシスチン尿症治療剤「サイスタダン原末」（一般名：ベタイン、以下本剤）を、2014年5月27日に発売した。

同剤は、日本国内において初めて承認されたホモシスチン尿症治療薬となる。

（画像はプレスリリースより）

ホモシスチン尿症は、ホモシステイン及びホモシスチンが体内に蓄積し、尿中へ大量のホモシスチンが排出される疾患。先天的な遺伝子の異常が原因とされ、出生直後に行われる新生児マススクリーニングの対象疾患の一つとされている。

十分な治療が施されない場合、知能障害・骨格筋異常・眼の異常などが臨床症状として引き起こされる可能性がある。また、血漿中総ホモシステインのコントロールが不良の場合、血栓症や塞栓症により死亡するリスクが高まるとされている。

日本においてホモシスチン尿症の治療は、主に食事療法で行われている。欧米においては、同剤が「Cystadane」の商品名で承認・販売されているが、これまで国内では同疾患を適応として承認された薬剤は、存在しなかった。

同剤は、日本国内で初めて承認されたホモシスチン尿症治療薬となる。同社は、同剤の適正使用情報の提供活動に取り組み、より多くの患者の健康に貢献できるよう努めるとしている。




ホモシスチン尿症治療剤「サイスタダン原末」新発売のお知らせ - プレスリリース
http://www.reqmed.co.jp/data/20140527.pdf