2025年08月02日(土)
製薬業界ニュース
ムコ多糖症治療薬「VIMIZIM」アメリカで認可
- TOP
- >
- ムコ多糖症治療薬「VIMIZIM」アメリカで認可
新着ニュース30件
2014年2月17日 10:00
バイオマリン社「VIMIZIM」認可
バイオマリン・ファーマシューティカル社は14日、米国食品医薬品局(FDA)がVIMIZIM(一般名:elosulfase alfa)が認可したことを発表した。VIMIZIMはムコ多糖症IV-A型の治療に使われる。
「VIMIZIMのFDA認可はバイオマリンやムコ多糖症IV-A型かんじゃにとって記念すべきことです。VIMIZIMは細胞レベルで疾患を治療し、患者やその家族たちのニーズに応えた最初で唯一の治療法です」(バイオマリン最高経営責任者ジーン・ジャックス・ビエナイム氏)
VIMIZIMとは
VIMIZIMはムコ多糖症IV-A型に対する酵素補充療法。ムコ多糖症IV-A型は先進国で推定3000名の患者が罹患している。グリコサミノグリカン(GAG)代謝中の酵素活動の欠陥により発症し、GAGの蓄積が機能的能力の減少、クオリティ・オブ・ライフの減少、早死の原因となる。疾患の最も一般的な特徴は進行性の骨格形成異常、筋骨格系や呼吸器系の頻繁な手術の必要性、運動性・持久性・呼吸の制限。実験結果
実験では、VIMIZIMの安全性や有効性が24週の無作為化二重盲検プラセボ比較試験によって検査された。実験の主要評価項目は24週目の6分間の歩行距離。VIMIZIMを毎週投与された患者はプラセボに比べ、平均で22.5メートル歩行距離が長かった。さらに48週間(全72週間)VIMIZIMの投与を行った患者は、歩行能力が24週目のものと比べて変化がないことが確認された。
BioMarin Announces FDA Approval for VIMIZIM(TM) (elosulfase alfa) for the Treatment of Patients With Morquio A Syndrome
http://investors.bmrn.com/releasedetail.cfm
-->