バイオジェン・ジャパン、SMA疾患修飾薬「スピンラザ」の製造販売承認を取得

バイオジェン・ジャパン株式会社は、7月3日、「スピンラザ髄注12mg」について製造販売承認を取得したと発表した。

この承認は、乳児型脊髄性筋萎縮症（SMA）を適応症とするもの。同剤は、世界初のSMA疾患修飾薬であり、欧米に続き日本でも承認を取得したことになる。

SMAは、脊髄および下位脳幹における進行性運動ニューロンの脱落を特徴とする疾患。乳幼児の死亡の主要な遺伝的原因のひとつであり、進行性で筋力の低下を特徴とする。同疾患は、重症になると進行性の筋萎縮や筋無力が生じ、最も重篤なタイプの患者は最終的に麻痺状態となる。また、呼吸や嚥下など生命維持のための基本的な身体機能に支障をきたす恐れもある。

「スピンラザ」は、SMA治療薬として開発されたアンチセンス核酸医薬品。2016年12月には米国の食品医薬品局（FDA）によって初めて承認され、2017年5月にはEUでも承認を取得。バイオジェンは現在、カナダ・オーストラリア・スイス・ブラジル・イスラエル・韓国・アルゼンチンにおいても、同剤の承認申請を提出している。

「スピンラザ」が取得した今回の承認は、日本も参加した多施設共同比較対照試験の結果に基づくもの。同試験では、同剤の臨床的に有意義な有効性、また忍容可能な安全性プロファイルが示されている。

バイオジェン・ジャパンは、「スピンラザ」が患者に対して有意義な影響を与えることになるを、信じているという。

（画像はバイオジェン・ジャパンの公式ホームページより）




乳児型脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬「スピンラザ髄注12mg」製造販売承認取得 - バイオジェン・ジャパン株式会社
https://www.biogen.co.jp/