2025年05月11日(日)

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ファイザー、血友病Aの遺伝子治療の開発と製品化でSangamoと提携へ

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ファイザー、血友病Aの遺伝子治療の開発と製品化でSangamoと提携へ

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ファイザー、血友病Aの遺伝子治療の開発と製品化でSangamoと提携へ

　2017年5月25日 20:00　

血友病Aの遺伝子治療で提携

ファイザー株式会社（以下、ファイザー）は5月24日、Sangamo Therapeutics社(以下、Sangamo)と血友病Aの遺伝子治療プログラムの開発と製品化においてライセンス契約を締結したことを発表した。

Sangamoは遺伝子治療に特化した会社で、様々な企業と戦略的パートナーシップを結んでいる。

遺伝子治療は健常な遺伝子のコピーを細胞内に送り込むことで、欠損した遺伝子を補完することができる。そのため、1回の投与でも患者に有効な手段となり得る可能性が高いが、米国において承認された遺伝子治療はまだないのが現状だ。

今四半期中に臨床試験を開始

血友病は血液中のタンパク質の1部が欠乏、または働きが充分ではないために止血できない症状が現れる疾患で、中でも血液凝固第8因子が欠乏、機能低下している場合を血友病A、血液凝固第9因子が欠乏、機能低下している場合を血友病Bという。

Sangamoはこの血友病Aを適応として開発中のSB-525が今回の提携により、包括的な開発、製品化が可能になるとしている。

SB-525は、すでに米国食品医薬品局(FDA)からオーファン・ドラッグ指定、また臨床試験の承認を受けており、ファイザーは今四半期中にも試験を開始する予定。

(画像はファイザー株式会社HPより)