窪田製薬の米子会社、網膜色素変性の治療法確立を目指し独シリオン社と共同開発

窪田製薬ホールディングス株式会社は、2018年1月9日、同社米国子会社であるアキュセラ社と独シリオン社が共同開発契約を締結したと発表した。

この共同開発は、眼科遺伝子療法への臨床応用を目的として最適化されたアデノ随伴ウイルスベクターを、確立するためのもの。アキュセラ社は、網膜色素変性の治療法確立を目指すとしている。

網膜色素変性は、遺伝性の網膜変性疾患。光受容細胞の変性を引き起こす常染色体優性や、常染色体劣性、X連鎖突然変異などの遺伝子変異が原因で発症し、ゆるやかに進行する。

同疾患では、明暗を認識する杆体細胞がまず損傷され、周辺視野および夜間視力に障害をきたす。その後、色を認識する錐体細胞が損傷され、色覚異常や中心視力の低下が生じる。40歳頃までに失明する症例も多いという。

約4000人に1人が罹患する稀少疾病であり、世界で150万人が罹患していると推定されている。しかし現在のところ、有効な治療法は存在しない。厚生労働省も、難病に指定している。

組換えアデノ随伴ウイルスベクターは現在、最も有望な遺伝子デリバリーシステムと考えられている。非臨床試験においても、暗所で光を感知する働きを持つヒトロドプシンを網膜に届ける働きが確認された。

今回の共同開発では、次世代の組換えアデノ随伴ウイルスベクター開発が目指される。目標としては、光感受性を効果的に回復させる治療用タンパク質を送達するための治療用ウイルス粒子の確保、そして新規の組換えアデノ随伴ウイルスカプシドの確立が、挙げられている。

（画像は窪田製薬の公式ホームページより）




眼科遺伝子療法の研究を目的とする遺伝子デリバリー技術における共同開発について - 窪田製薬ホールディングス株式会社
https://sw4596.swcms.net/