脊髄性筋萎縮症治療薬「スピンラザ」、第3相試験の最終結果が学術誌に掲載

バイオジェン・ジャパン株式会社は、11月7日、脊髄性筋萎縮症治療薬「スピンラザ」の第3相試験結果が、『The New England Journal of Medicine』誌に掲載されたと発表した。

この発表は、米バイオジェン社が11月1日に発表したプレスリリースを翻訳したもの。同試験では、「スピンラザ」による治療を受けた多くの乳児が、対照群と比較して設定運動マイルストーンを達成したという。

脊髄性筋萎縮症は、脊髄および下位脳幹における進行性の運動ニューロンの脱落を特徴とする疾患。重篤かつ進行性の筋萎縮や筋無力を、症状として引き起こす。最も重篤なタイプの患者は、最終的に麻痺状態へ陥り、呼吸や嚥下など生命維持のための基本的な身体機能に支障をきたす恐れもある。

「スピンラザ」は、世界初にして唯一承認されている脊髄性筋萎縮症治療薬。現在は、米国・EU・ブラジル・日本・スイス・カナダにおいて承認されており、他の数カ国でも申請が行われている。また、追加的申請が計画されている国も数カ国存在する。

今回『The New England Journal of Medicine』誌に掲載されたのは、「スピンラザ」の第3相試験であるENDEAR試験の最終結果。この最終解析において同剤は、主要評価項目「死亡または永続的な人工呼吸器の装着に至るまでの期間」について、統計学的に有意なリスク減少を示した。

このデータは、「スピンラザ」がもたらし得るベネフィットをさらに強調するものであると、バイオジェンはしている。

（画像はバイオジェン・ジャパンの公式ホームページより）




The New England Journal of Medicine誌がスピンラザの第3相試験結果を掲載 - バイオジェン・ジャパン株式会社
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