JCRファーマ、難病指定のハーラー症候群治療酵素製剤の開発に着手

JCRファーマ株式会社（以下、JCRファーマ）は、10月26日、同社独自の技術である血液脳関門通過技術｢J-Brain Cargo(R)｣を用いて、ハーラー症候群治療酵素製剤の開発に着手したことを発表した。

ハーラー症候郡は、体内のムコ多糖を分解するライソゾーム酵素が欠損するために、ムコ多糖が蓄積するムコ多糖症の1つで、関節拘縮、骨格変形、低身長、中枢神経障害など多数の症状を引き起こし、難病指定されている疾患だ。

ライソゾームは、細胞の中で老廃物を分解する役割を持つ細胞内小器官で、そのライソゾームにある様々な酵素が欠損して引き起こす疾病をライソゾーム病と言い、数十種類のライソゾーム病が発見されている。

JCRファーマは、この希少疾病であるライソゾーム病治療薬の研究開発を進めており、｢J-Brain Cargo(R)｣は、脳の中枢神経に有効な薬剤を届けることができる技術を開発。

これまで、｢J-Brain Cargo(R)｣を用いて、ライソゾーム病の1つであるハンター症候群治療酵素製剤、同じくポンペ病治療酵素製剤の開発を進めており、ハーラー症候群治療酵素製剤で3つめとなる。

JCRファーマは、今後もライソゾーム病の新薬の開発に取り組んでいくとしている。

(画像はJCRファーマ株式会社HPより)




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