ノバルティス「PKC412」、治療困難な適応症について承認を取得

ノバルティス ファーマ株式会社は、10月5日、「PKC412（midostaurin）」が2つの希少かつ治療困難な適応症について欧州委員会（EC）より承認を取得したと発表した。

この発表は、スイスのノバルティス社が9月20日に発表したプレスリリースを翻訳したもの。今回の承認は、FLT3遺伝子変異陽性の初発急性骨髄性白血病および3種類の進行性全身性肥満細胞症を、適応としている。

「PKC412」は、がん細胞の増殖・進行・拡大に関与する特定の経路を阻害する薬剤。FLT3など複数のキナーゼを阻害し、多くの正常な細胞プロセスを調節することで、がん細胞の増殖と分裂を妨害する。

また同剤は、KITキナーゼの活性を阻害し、マスト細胞の増殖・生存なども阻害。さらに、その他の受容体チロシンキナーゼも阻害することで、細胞内における個々の増殖因子からの信号伝達を阻害し、増殖を停止させる。

過去10年間で「PKC412」は、様々ながん腫において患者の余命を延長することが知られてきた。FLT3遺伝子変異陽性の初発急性骨髄性白血病に対する初めての標的治療として、有意な全生存期間延長効果も認められている。

今回の承認により「PKC412」は、EUにおける最初で唯一の進行性全身性肥満細胞症に対する治療法として認められた。この承認は、大規模臨床試験の結果に基づくもの。急性骨髄性白血病を標的とする治療としては、過去25年間で初めての大規模な開発だという。

なおノバルティス社は、「PKC412」の急性骨髄性白血病に対するさらなる可能性を調査すべく、FLT3遺伝子変異を伴わない初発急性骨髄性白血病（野生型）患者を対象にした第3相試験を計画している。

（画像はノバルティス ファーマの公式ホームページより）




PKC412、EUで承認を取得 - ノバルティス ファーマ株式会社
https://www.novartis.co.jp/news/media-releases/prkk20171005