ファイザー、遺伝性の神経変性疾患治療薬タファミジスで、最長の評価期間の研究結果を発表

ファイザー株式会社は2017年9月26日のニュースリリースで、タファミジスによる治療に関する4つの試験から得られた長期の新たな中間解析結果が公表されたことを発表した。

この中間解析結果は、タファミジスによる治療がトランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー(TTR-FAP)の進行抑制に関与し、未知の副作用も認められず忍容性も良好であったことを示している。

解析の対象となったのは、最初のピボタル試験開始時またはその18カ月後の非盲検延長試験から治療を開始したTTR-FAPの中でも最も頻度の高いVal30Met変異を有する患者、および12カ月間の治療を終了した後に上述の非盲検延長試験に移行したVal30Met変異以外の変異を有する患者であった。
タファミジス(製品名ビンダケル)は、早期の症候性ポリニューロパチーを呈するTTR-FAP成人患者における末梢神経障害の進行を抑制する治療薬として、世界40カ国で承認されている。ただし米国では承認されていない。

TTR-FAPは不可逆的かつ亜急性に進行する、致死性の遺伝性神経変性の希少疾患で、QOLは著しく損なわれ、全世界で少なくとも10,000人もの患者数が推定されている。

ファイザーの希少疾病部門は、TTRアミロイドーシスの分野におけるリーダーとしてTTR-FAPを適応とするタファミジスの承認に向け、今後もFDAと連携し、米国のTTR-FAP患者にも世界中の他の地域のTTR-FAP患者と同じ治療選択肢を提供するという目的を達成することを願っていると述べている。

（画像はファイザー株式会社のサイトより）




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