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スピンラザ（R）、乳児型以外の脊髄性筋萎縮症で承認取得
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2017年9月25日 18:30
すべてのSMAに対する治療への使用が可能に
バイオジェン・ジャパン株式会社（以下、バイオジェン・ジャパン）は、「スピンラザ（R）髄注12mg」について、乳児型以外の脊髄性筋萎縮症（SMA）の適応症で、効能追加承認を取得したと発表した。「スピンラザ（R）髄注12mg」は、2017年8月30日、乳児型SMA治療薬として発売。髄腔内注射製剤であり、治療薬を脊髄周囲の脳脊髄液（CSF）中に直接送達する。
乳児型以外のSMAへの効能追加承認を取得したことにより、欧米各国と同様にすべてのSMAに対する治療への使用が可能となった。
迅速審査により、追加申請から約5か月での承認取得
今回の効能追加承認は、多施設共同比較対照試験（CHERISH試験）の結果に基づくもの。同試験には日本も参加しており、生後6カ月以後にSMAを発症し、スクリーニング時点で2歳から9歳であった乳児型以外の患者126名に対して、最長15か月にわたって実施された。
主要評価項目は、投与開始後15か月目におけるハマースミス運動機能スケール拡大版（HFMSE）スコアの、ベースラインからの平均変化量で、シャム対照群（－1.9）に対し、スピンラザ群は4.0と、統計学的に有意に高い改善を示した（p=0.0000002）。
スピンラザ（R）は、乳児型SMAの適応症についてオーファンドラッグ指定により申請から約7か月で承認され、今回承認取得した乳児型以外のSMAの適応症については、PMDAの迅速審査により追加申請から約5か月での承認となった。
（画像はバイオジェン・ジャパン株式会社 ホームページより）
バイオジェン・ジャパン株式会社 ニュースリリース
https://www.biogen.co.jp/
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