ペプチドリームと川崎医大、筋ジストロフィーに対する共同研究で大きな進捗

ペプチドリーム株式会社は、9月25日、同社が学校法人 川崎学園川崎医科大学と共同で実施しているデュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する革新的筋萎縮阻害剤実用化について、大きな進捗があったと発表した。

デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、治療薬の開発が世界的にも注目されている難治性遺伝性筋疾患。

デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、進行性の筋力低下を特徴とする筋ジストロフィーのひとつ。ジストロフィン遺伝子の変異により、筋肉細胞の維持に重要なジストロフィンが欠損もしくは異常をきたし、成長するに連れて急速な筋力低下が生じる。同疾患は、治療法が未だ確立されておらず、一刻も早い治療法・治療薬の開発が期待されている。

ペプチドリームは、川崎医大神経内科・砂田芳秀教授を中心とする研究チームによるプロジェクト「デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する革新的筋萎縮阻害医薬の実用化」に、2015年12月より参画。阻害剤の探索・最適化など、川崎医大と共同で行っていた。

研究チームは今回、マイオスタチンの活性を阻害して筋肉量と筋力の回復が期待できる有効なペプチド配列を同定し、その革新的な薬理機構を発見。デザインされた特殊ペプチドをモデルマウスへ投与し、筋力低下を有意に改善できることを実証した。

研究チームはこの成果について、ペプチドリームのペプチド修飾技術を用いた創薬により、全身投与可能で安定した治療効果が期待できるものとしている。

（画像はペプチドリーム株式会社の公式ホームページより）




デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する革新的筋萎縮阻害剤実用化の共同研究開発に関するお知らせ - ペプチドリーム株式会社
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