JCRファーマ、ファブリー病治療用酵素製剤「JR-051」の試験結果を学会発表

JCRファーマ株式会社は、2018年2月13日、ファブリー病治療用酵素製剤「JR-051」の非臨床試験および第2／3相試験の成績を、「14th Annual WORLD Symposium 2018」にて発表したことを明らかにした。

「14th Annual WORLD Symposium 2018」は、2月5日から9日にかけて米国カリフォルニア州サンディエゴで開催された学会。JCRファーマは同学会において、「JR-051」に関する2件のポスター発表を行っている。

ファブリー病は、ライソゾーム病の一種にあたる疾患。先天的なα-GalA遺伝子の変異などによってα-GalA活性が欠損または低下し、基質のGL-3が分解されず、ライソゾーム内に蓄積することによって生じる。「JR-051」は、同疾患を治療するための薬剤として、現在開発されている国産製剤。

今回の学会発表では、ファブリー病のモデル動物を用いた非臨床試験と、ファブリー病患者を対象として実施した第2／3相試験について、それぞれ成績が報告された。

非臨床試験では、同剤の薬効および体内分布比較と、薬理および薬物動態学的な特性や安全性を検証。第2／3相試験では、同剤と先行バイオ医薬品の有効性についての同等性と、安全性について確認が行われている。「JR-051」は、いずれの試験においても、良好な結果を示した。

「14th Annual WORLD Symposium 2018」は、ライソゾーム病に関する基礎研究から臨床応用をテーマとする国際学会であり、毎年米国にて開催されている。

JCRファーマは、今回同学会において発表した非臨床試験および第2／3相試験の成績を踏まえ、「JR-051」はファブリー病患者への新たな治療薬として期待できると考えている。

（画像はJCRファーマの公式ホームページより）




ファブリー病治療酵素製剤の非臨床試験および第2／3相試験結果について発表 - JCRファーマ株式会社
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