スターガルト病治療薬候補「エミクススタト塩酸塩」、臨床第2a相試験を開始

窪田製薬ホールディングス株式会社は、1月27日、スターガルト病治療薬候補「エミクススタト塩酸塩」の臨床第2a相試験を開始したと発表した。

同剤は、同社の 100％子会社である米アキュセラ・インクが開発している薬剤。日本時間の1月26日に、最初の被験者登録を終えたという。

スターガルト病は、目の網膜に障害をきたし黄斑が萎縮することで、緩やかに視力が低下する稀少遺伝性疾患。症例の約95％は、網膜に局在するABCA4遺伝子の異常が原因だと考えられている。症状の進行を抑制する治療法は、現在のところ存在しない。

同疾患は、8000～10000人に1人が罹患すると推定されており、小児期から青年期にかけて発症する場合が多い。米国における推定患者数は4万人以下と報告されており、アンメット・メディカル・ニーズとして対応が急がれている。

「エミクススタト塩酸塩」は、視覚サイクルに不可欠な酵素であるRPE65を抑制することで、視覚サイクルを調節し、ビタミンAの代謝率を低下させる薬剤。スターガルト病の発症に関与すると考えられているビタミンA由来の有害代謝産物の産生が低下させるため、網膜の機能維持に有用であると理論づけられている。

今回開始された臨床第2a相試験では、同剤の薬力学・安全性・忍容性が評価される。

（画像は窪田製薬の公式ホームページより）




スターガルト病治療薬候補「エミクススタト塩酸塩」の臨床第2a相試験開始のお知らせ - 窪田製薬ホールディングス株式会社
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