ゴーシェ病の経口治療薬「Cerdelga」、欧州委員会が販売承認

サノフィ・グループの一員であるGenzyme（以下「ジェンザイム社」）は、欧州委員会がゴーシェ病に対する経口治療薬「Cerdelga」カプセルの販売を承認したと発表した。

「Cerdelga」は、2014年8月に米国食品医薬品局に承認され、その他世界中の規制当局でも現在審査中の薬剤。今後1～2年の間に、EU各国で販売されることになるという。

ゴーシェ病は、世界でも患者数が1万人にも満たない先天性脂質代謝異常症。糖脂質を分解するライソゾームの酵素（グルコセレブロシダーゼ）が生まれつき少ないために、糖脂質が体内の細胞に蓄積し、肝脾腫・貧血・出血傾向・進行性の骨疾患など重篤な全身性の症状を引き起こす。

「Cerdelga」は、骨髄を含め広く組織に分布するグルコシルセラミド合成酵素の、特異的セラミドアナログ阻害薬。ゴーシェ病患者の細胞および組織内に蓄積する物質であるグルコシルセラミドの合成を抑制する。ゴーシェ病を治療する希少疾病用医薬品として、欧州委員会のCommunity Register of Orphan Medicinal Productsに登録されている。

今回の欧州委員会による承認は、「Cerdelga」臨床開発プログラムのデータに基づくもの。同プログラムは、ゴーシェ病においてこれまで実施された試験の中で最大規模のものであり、29カ国で約400例の患者が参加した。

同社は、「Cerdelga」の副作用の多くは軽度で一時的なものであり、副作用で治療を中止した患者は2％未満であったとしている。




欧州委員会がジェンザイム社のゴーシェ病経口治療薬、Cerdelgaの販売承認を発表 - ジェンザイム・ジャパン株式会社
http://www.genzyme.co.jp/corp/news/Japan_news/