東北大など　世界初のミトコンドリア病の治療薬を開発

東北大学大学院の阿部高明教授の研究グループは、岡山理科大、自治医科大、筑波大の研究グループとともに、難治疾患のミトコンドリア病に対する世界初となる治療薬に結びつく新規化合物MA-5を開発したと2015年11月26日に発表した。

細胞内でエネルギーを産生するミトコンドリアが機能異常となり、エネルギー産生低下をもたらすミトコンドリア病は、神経・筋、循環器、代謝系、腎泌尿器系、血液系、視覚系、内分泌系、消化器系に発症する希少疾患だ。

幼少期から重篤な症状を呈し、病気の進行が早いため早急な治療が求められるが、まだ効果的な治療薬がない。各臓器の症状に対症療法を行っている現状である。

今回、研究グループは、尿毒症患者の血中にATP産生亢進作用をもつインドール化合物が含まれていることをつきとめ、その化合物誘導体ライブラリーをスクリーニングしたところ、新規化合物のMA-5を発見した。

これをマウスに投与した結果、ミトコンドリア病患者由来の培養細胞の細胞死が抑制され、心臓・腎臓とも呼吸が改善して生存率が上昇した。

MA-5の作用機序は、従来のミトコンドリア病治療薬が抗酸化効果であったのに対し、ミトコンドリア内の膜タンパク質、ミトフィリンと結合してATPを増やすというもの。

現在、安全性試験を実施中で、安全性を確認次第、ミトコンドリア病患者を対象にした治験を行う予定である。特許はすでに国内、国際出願を完了している。

ミトコンドリア機能異常が筋萎縮性側索硬化症（ALS）、パーキンソン病、アルツハイマー病、ハンチントン病などの神経変性疾患や糖尿病、老化現象などに関わっているため、MA-5がこれらの疾患に対しても有効な可能性がある。日本発の画期的な新薬として期待されている。

（画像はプレスリリースより）




東北大学　プレスリリース
http://www.tohoku.ac.jp/