2025年05月19日(月)

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周産期・乳児期・若年期発症の低ホスファターゼ症治療薬ストレンジック　FDA承認

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周産期・乳児期・若年期発症の低ホスファターゼ症治療薬ストレンジック　FDA承認

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周産期・乳児期・若年期発症の低ホスファターゼ症治療薬ストレンジック　FDA承認

　2015年11月3日 01:00　

米国初の治療薬として承認

2015年10月23日、アレクシオン・ファーマシュティカルズは、FDAが周産期・乳児期・若年期発症の低ホスファターゼ症（HPP）患者に対する治療薬としてストレンジック（一般名：アスホターゼ　アルファ）を承認したと発表した。

低ホスファターゼ症（HPP）

HPPは極めてまれな慢性進行性の遺伝性代謝性疾患であり、患者の複数の身体器官に深刻な影響を及ぼし、消耗性又は生命を脅かす合併症を引き起こす。

治療しなければ、多くのHPPの新生児や乳児は胸郭が発達せず、呼吸不全で死に至る。またHPPの幼児は、くる病様症状や筋力低下を患う可能性もある疾患だが、これまで有効な治療法はなかった。

ストレンジック

ストレンジックは革新的な酵素補充療法で、組織非特異型アルカリホスファターゼと呼ばれる酵素の欠損を、骨を標的として効果的に補充することができる。

ストレンジックは米国で初めて承認されたHPP患者に対する治療薬となる。添付文書には、18歳未満で発症しストレンジックによる治療を受けたHPP患者において、実質的な骨病変の治癒、成長及び移動能力の改善、更に乳児における全生存率の向上が認められたことについての記載がされた。

臨床試験では、重篤な症状のあったHPPの新生児や乳児において、大部分の症例で健康状態全般を顕著に改善した。また、治療を5年間受けた幼児のHPP患者において骨格系障がいの改善が報告されており、全員が機能的移動能力の改善を示し、多くの患者が同世代の健常者の正常範囲内に入るという成果が得られた。