世界初の低ホスファターゼ症治療薬「ストレンジック」、発売

アレクシオンファーマ合同会社は、8月31日、低ホスファターゼ症（以下「HPP」）の治療薬「ストレンジック皮下注（以下「ストレンジック」）」を発売した。

同剤は、HPPの根本的な原因である組織非特異型アルカリホスファターゼ（TNSALP）の欠損を補う、HPPに対する初めての治療薬となる。

HPPは、重篤で極めて稀な遺伝性代謝性疾患。TNSALPと呼ばれる酵素の遺伝子の変異が原因で発症する。骨の石灰化障害を特徴とし、骨格異常のほか、筋力低下・けいれん発作・疼痛・呼吸不全などの全身性合併症を生じる。

HPPにおける遺伝子異常は、あらゆる年齢層の患者に影響を及ぼす。乳児では早期死亡に至ることもあり、指定難病および小児慢性特定疾病の対象疾患となっている。HPPの日本における患者数は、推定で100人から200人。これまでは対症療法しかなく、根本的な治療薬は存在しなかった。

「ストレンジック」は、HPPの根本的な原因であるTNSALPの欠損を補う酵素補充療法であり、HPPに対する初めての治療薬となる。

国内外における臨床試験において同剤は、患者の欠損したTNSALPを補充することで骨の石灰化障害を改善。投与後24週目には、くる病様症状や呼吸障害の改善も認められた。

同社は今後も同剤の適正使用推進に努め、HPP治療に貢献するとしている。

（画像はプレスリリースより）




低ホスファターゼ症治療剤「ストレンジック皮下注」新発売 - アレクシオンファーマ合同会社
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