2025年05月20日(火)

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Sarepta Therapeutics社　デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療のための新薬申請をFDAへ提出

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Sarepta Therapeutics社　デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療のための新薬申請をFDAへ提出

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Sarepta Therapeutics社　デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療のための新薬申請をFDAへ提出

　2015年7月1日 17:00　

革新的な新薬

6月29日、Sarepta Therapeutics社は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(以下DMD)治療の革新的な治療薬をFDA(米国食品医薬品局)へ6月26日に新薬申請したと発表した。

この新薬は、DMDの根本的な原因をターゲットにしており、エクソンスキップ核酸医薬Eteplirsenを用いたエクソン51スキッピングにおいて、標的の変異影響を受けやすい患者に対し、機能的な短縮型ジストロフィンタンパク質の産生を可能にするように設計されているという。

現在、DMD患者の約13％がEteplirsenのエクソン51スキッピングによってRNA標的変異を有すると推定されている。

暫定CEO兼チーフメディカルオフィサーのコメント

「この度の新薬申請提出の完了は、Sarepta Therapeutics社の従業員、研究者、臨床試験部門の努力の集大成を表している。

最終的な目標は、Sarepta Therapeutics社が有する特定の遺伝子変異の修復を可能にするPMO技術を前進させ、他にもある標的の変異影響を受けやすいDMD患者を治療することである。

組織の焦点をそこに当て続けながら、まずはこのエクソン51スキッピングにおいて、標的の変異影響を受けやすい患者に対し、Eteplirsenを投与できるようにするという目標をFDAと協力して達成することを楽しみにしている。」

(画像はSarepta Therapeutics社HPより)