日本初のLAL-D治療薬「カヌマ点滴静注液20mg」が製造販売承認を取得

2016年3月29日、アレクシオンファーマ合同会社は、3月28日付けで同社が製造するライソゾーム酸性リパーゼ欠損症（LAL-D）治療剤「カヌマ（R）点滴静注液20mg」が、国内における製造販売承認を取得したことを明らかにした。

LAL-Dに対する治療薬としては日本で初めて承認されたものとなる。

同剤はLAL-Dの病態に深く関与する酵素を標的とした酵素補充療法だ。体内組織のライソゾーム内におけるコレステロールエステルおよびトリグリセリドの蓄積を減少させる働きがある。

LAL-Dは遺伝性で急速ないし慢性に進行する代謝性疾患である。複数の体内組織でライソゾーム内のLAL酵素活性が低下または欠損することで、血管壁、肝臓および他の臓器にコレステロールエステルとトリグリセリドが蓄積してしまい、多臓器障害を引き起こす。

患者には組織の線維化、肝硬変、肝不全、アテローム性動脈硬化症が進み、心疾患やその他の深刻な疾患が現れる。これらの生命を脅かす症状が急速に発現し、特に乳児の場合は数ヵ月もしないうちに死に至る。

（画像はプレスリリースより）




アレクシオンファーマ合同会社　プレスリリース
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