2025年05月18日(日)

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アステラスとクリノ　網膜色素変性症の遺伝子治療で提携

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アステラスとクリノ　網膜色素変性症の遺伝子治療で提携

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アステラスとクリノ　網膜色素変性症の遺伝子治療で提携

　2016年2月5日 21:00　

治療法は未確立

アステラス製薬株式会社とクリノ株式会社は、2016年2月1日、網膜色素変性症を適応疾患とする遺伝子治療薬、AAV-mVChR1(アデノ随伴ウイルス-改変型ボルボックスチャネルロドプシン1)の全世界での開発・商業化のライセンス契約を締結したと発表した。

網膜色素変性症は遺伝子変異に起因する網膜変性疾患だが、網膜変性となる機序は解明されていない。症状の夜盲や視野狭窄、視力低下が進行して色覚喪失、失明に至る疾病で、効果的な治療法の確立が待たれている。

ラットの光感知能に効果

今回、契約の対象となったAAV-mVChR1は改変型VChR1遺伝子を搭載したアデノ随伴ウイルスベクターである。

アデノ随伴ウイルスベクターは非病原性ウイルスで、生体内に遺伝子または遺伝子を導入した細胞を投与する遺伝子治療において、治療遺伝子を発現させる運び屋(ベクター)として活用される。

改変型VChR1は緑藻類が持つチャネルロドプシンを岩手大学工学部の冨田浩史教授らが改変した新規タンパク質で、幅広い波長の光に反応する光受容イオンチャネルだ。

AAV-mVChR1を網膜色素変性症モデルラットに投与した結果、網膜神経節細胞に改変型VChR1が発現し光感知能が回復したことから、今後、網膜色素変性症の患者に効果を示し、視覚を回復させることが期待される。