新規遺伝子治療の開発と商業化に向けて
バイエルヘルスケア社と希少疾患に対するアデノ随伴ウィルス(AAV)による新規遺伝子治療に対し、重点的に開発を行っているディメンションセラピューティスク社は、血友病Aに対する新規遺伝子治療の開発と商業化を目的とする契約を締結した。
契約概要
今回の契約によってディメンションセラピューティスク社は2000万ドルの契約前払い金を受領することとなっている。さらに、開発及び商業化の目標が達成できた場合には、マイルストーンとして最高2億3200万ドルを受領する権利がある。
ディメンションセラピューティスク社は、バイエルヘルスケア社から資金提供を受け、すべての非臨床開発と第1/2a相臨床試験に対し責任を負う。
第1/2a相臨床試験の結果に基づき、バイエルヘルスケア社は第3相臨床試験を実施する。また、すべての薬事申請手続きを行い、血友病A治療薬となりうる製品候補を世界的に商業化する権利を所有することになる。
また商業化の後は、ディメンションセラピューティスク社は製品の売り上げに応じたロイヤリティーを受領することとなる。
AAVベクター技術
ディメンションセラピューティスク社が所有するAAVベクター技術は、凝固因子遺伝子の静脈内投与を可能にした。非臨床試験において、肝臓における治療域で第8因子が長期間にわたり発現することが確認されている。

バイエル薬品株式会社 ニュースリリース
http://byl.bayer.co.jp/html/press_release/2014/