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アレクシオン ファーマ、HPPの治療薬について承認申請を提出
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2014年10月18日 21:00
アスホターゼ アルファで承認申請
アレクシオン ファーマは、低ホスファターゼ症(HPP)に対する標的酵素補充療法の画期的新薬として開発中のアスホターゼ アルファの新薬承認申請(NDA)を、HPPの適応で厚生労働省へ提出したことを発表した。同年9月に、厚生労働省はHPP患者の治療の適応でアスホターゼ アルファを希少疾病用医薬品(ODD)に指定したため、同薬の新薬承認申請は優先審査が受けられることとなった。
アスホターゼ アルファ
アスホターゼ アルファは、酵素補充療法のための全く新しいタイプの治験薬。HPPの根本的な原因である遺伝的欠損のある代謝過程を正常化することにより、HPP患者が引き起こすミネラル代謝調節障害による深刻で致死的な合併症を予防・治療することを目的に開発中だ。2013年にFDAは、画期的治療薬にアスホターゼ アルファを指定。2014年4月には、アレクシオンは、FDAにHPP患者の治療としてアスホターゼ アルファのための生物製剤認可申請(BLA)の申請を開始し、同年7月には、アスホターゼ アルファの販売承認申請(MAA)が行われ、欧州医薬品庁(EMA)によって迅速審査に指定されている。
低ホスファターゼ症
低ホスファターゼ症(HPP)は、組織非特異型アルカリホスファターゼ(TNSALP)と呼ばれる酵素の遺伝子コードの変異が原因で発症。骨石灰化不全を特徴とする遺伝性、慢性および進行性の超希少代謝疾患。骨の破壊や変形、重篤な筋力低下、けいれん発作、呼吸不全なども症状がみられ、早期死亡に至ることもある。
HPPにおける遺伝子異常はあらゆる年齢層の患者に影響を及ぼし、18歳未満で発症が確認される若年発症型HPPの死亡率は高く、5歳時の死亡率は73％と報告されている。
青年期および成人期まで生存した患者の場合、長期的にみられる症状として、再発性および治癒しない骨折、衰弱性の筋力低下、重度の疼痛、ならびに車椅子、歩行器および杖などの歩行補助器具が必要とされる状況がある。
アレクシオン ファーマニュースリリース
http://www.alexion.co.jp/
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